DMD (둔니근이영양증)

Target Intelligence · Orphan VC DD

MONDO_0010679 · PMID 6건 · 앵커 3/3

핵심 발견

항목	내용
#1 타겟	DMD 유전자 (score 0.868)
치료 패러다임	Exon skipping, 유전자 치료(Elevidys), CRISPR
2차 타겟	HDAC 계열 — 근육 재생·섬유화 억제
Orphan 가치	고가 치료 · 규제 인센티브 · VC DD 수요

차별화 기회: exon 조합 확대, 심장 보호, non-ambulatory 환자, HDAC white space.